近日，宜昌人福藥業(yè)收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的氯巴占片《藥品注冊證書》，為國內(nèi)首家獲批。該產(chǎn)品主要用于難治性癲癇的治療，也是公司首次涉足罕見病領域。
Lennox-Gastaut 綜合征(LGS)是一種罕見的癲癇性腦病，在兒童期表現(xiàn)為頑固性癲癇發(fā)作，發(fā)病率約2/100000。其特點為幼兒時期起病，大多數(shù)為持續(xù)終身的癲癇性腦病，病因復雜多樣，可用藥物卻非常有限，屬于難治性癲癇。
氯巴占屬于1,5-苯二氮?類新型抗癲癇藥物，其針對年齡≥2歲的兒童期和成人 LGS患者癲癇發(fā)作療效確切，相比傳統(tǒng)藥物，鎮(zhèn)靜及中樞相關不良反應少，藥物相互作用少，耐受性更好，已在100 多個國家被用作抗癲癇治療，得到了廣大臨床專家的一致認可。2008 年氯巴占被 FDA 授予孤兒藥地位。雖然中國LGS患者對氯巴占有著迫切的臨床需求，但因為其孤兒藥和二類精神藥的雙重屬性，市場小、管控嚴、投入大、收益低，藥企研發(fā)銷售動力不足，使得氯巴占遲遲未在國內(nèi)研發(fā)上市。
致力臨床需求 探索罕見病領域
宜昌人福藥業(yè)致力于未滿足的臨床需求，長期深耕中樞神經(jīng)領域藥物研發(fā)，近年來通過對癲癇領域的深入調研，著手進行產(chǎn)品管線布局，先后開發(fā)卡馬西平片、布立西坦片及口服溶液等產(chǎn)品。2017年，公司在國家鼓勵研發(fā)的短缺藥品目錄中關注到了治療LGS患者的氯巴占。開發(fā)短缺藥品，滿足弱小群體的需求，是作為民族醫(yī)藥企業(yè)應盡的責任。公司當即決定申請氯巴占立項，并于2018年通過國家藥監(jiān)局立項審批，同年開始進行文獻調研和工藝路線探索。
經(jīng)過初步研究發(fā)現(xiàn)，前期設計的工藝存在轉化不完全、易產(chǎn)生雜質且難除去、收率偏低、后處理操作繁瑣等一系列的問題。研發(fā)人員經(jīng)過反復探索，查閱大量文獻資料，并結合團隊在專業(yè)知識、項目經(jīng)驗基礎上，最終優(yōu)化確定了一條收率較高、反應雜質少、后處理操作簡單的新工藝路線，總收率較文獻報道提升10-15%以上，為產(chǎn)品的順利上市打下穩(wěn)固的基礎。
以患者為中心 加速藥品上市
2021年，“販毒媽媽”“千人聯(lián)名”等事件讓氯巴占引發(fā)持續(xù)社會關注，LGS患者期盼該藥物上市的呼聲越來越急切。宜昌人福藥業(yè)公司領導要求研發(fā)、注冊等團隊緊密配合，全面加速產(chǎn)品申報上市進度。研發(fā)部門夜以繼日、爭分奪秒，僅用3-4個月時間完成BE研究和藥學研究工作，于2022年3月4日正式遞交上市申請。公司注冊部在產(chǎn)品開發(fā)階段便提前介入，調研相關注冊法規(guī)，積極準備各項資料數(shù)據(jù)，產(chǎn)品于5月獲得國家藥監(jiān)局CDE優(yōu)先審評支持，進入上市“綠色通道”?；颊呒覍俚钠谂魏粲?，國家、社會、企業(yè)的多方努力，加快了藥品開發(fā)和審評進度。氯巴占片最終順利獲批，讓深受難治性癲癇折磨的患者看到救治的希望。
牢記制藥初心 勇?lián)鐣熑?/p>
宜昌人福聯(lián)合一米陽光病友群舉辦兒童癲癇關愛科普講座
在近期的兒童癲癇關愛公益活動中，宜昌人福藥業(yè)對患者鄭重承諾：公司把保障藥品可及性放在首位，為國內(nèi)患兒帶來更好的治療機會。針對患兒家長的訴求，公司準備在2023年啟動氯巴占進國家醫(yī)保目錄的工作，后期也將籌備與第三方公益基金的合作，為經(jīng)濟困難家庭的患者開展藥品援助。
宜昌人福藥業(yè)成立以來，始終牢記“提升生命質量、創(chuàng)造幸福生活”的制藥初心，堅持在麻精藥品領域深耕細作，為人們解除病痛；在突如其來的疫情面前，排除萬難堅守崗位，全力做好藥品生產(chǎn)保供；以人民生命健康為中心，努力提高藥品可及性，不放棄每一個小群體。未來，宜昌人福藥業(yè)將繼續(xù)以回饋社會，造?；颊邽榧喝危铀?ldquo;創(chuàng)新+國際化”發(fā)展步伐，努力創(chuàng)建國際一流制藥企業(yè)，為保障人民群眾生命健康做出更大貢獻！
